Cette année, Adeline, ma nièce de 11 ans, a été diagnostiquée d'une maladie orpheline neurodégénérative : la SMA PME. Cette maladie, qui ne touche quelques enfants en France et dans le monde, provoque une dégénérescence musculaire et neurologique qui conduiront à son décès avant la fin de l'adolescence si rien n'est fait.

Adeline souffre déjà de symptômes importants : nombreuses crises d'épilepsies (absences), faiblesse musculaire, tremblements, surdité, ...

Il n'existe aucun traitement à cette maladie aujourd'hui, mais il existe un espoir : la thérapie génique, qui guérit déjà des maladies similaires.

Nous nous sommes engagés dans une course contre la montre aux côtés de l'association "ASAP for Children", dont le but est de soutenir la recherche médicale sur les mutations du gène ASAH1, responsables de la SMA-PME .

Grâce à une levée de fonds réalisée en 2020, des chercheurs avancent déjà sur l'élaboration d'un traitement de thérapie génique pour cette maladie. La levée de fonds 2021 a pour objectif de financer la mise au point d'un traitement pour la SMA-PME qui pourrait voir le jour en 2022/2023.

Aujourd'hui, nous avons besoin de votre aide pour faire avancer la recherche en récoltant des fonds !

"ASAP for Children" étant une association à but non lucratif 66% des dons sont déductibles des impôts

A titre d'exemple pour :
50€ donnés c'est 17€ après impôts
100€ c'est 34€
150€ c'est 51€
200€ c'est 68€

Un grand merci pour votre soutien qui permettra d'ajouter des jours à la vie d'Adeline ainsi qu'à tous les enfants atteints de cette maladie.

LAURE LIENARD