7 ans, déjà 7 ans qu'ASAP a été créé, suite au diagnostic de la SMA PME de ma nièce Calixte...cette terrible maladie neuro- dégénérative qui emporte les enfants à la fin de l'adolescence.

Calixte est décédée il y a 3 ans, à l'âge de 15 ans.

Sa soeur Garance a aussi cette maladie.

Garance a 12 ans.

Calixte, Garance; derrière ces prénoms, il y a des parents, un frère, des grand- parents, oncles tantes cousins. Tout une famille qui souffre et espère.

Depuis le décès de Calixte, les équipes du Généthon "Maladies neuromusculaires et thérapie génique" d'Ana Buj Bello ont considérablement fait évoluer le traitement qui peut sauver les enfants atteints de la SMA PME.

Depuis 7 ans, grâce à la mobilisation de nombreux collecteurs et de leurs généreux donateurs, l’association a déjà récolté plus 800 000 euros; cet argent est utilisé pour soutenir le développement d'un traitement de thérapie génique.

Dernière ligne droite pour ASAP.

Car aujourd’hui, nous n’avons jamais été aussi près du but.

• Les tests précliniques réglementaires sont terminés.
• Le traitement est prêt.
• L’essai clinique pourrait démarrer fin 2026.

Après sept années de combat, l’espoir est devenu concret.

Mais il reste une dernière étape essentielle : financer la mise en œuvre concrète de l’essai clinique, notamment la préparation et l’acheminement sécurisé des doses, les analyses biologiques et le suivi médical des enfants.

Alors Garance, et tous les enfants atteints de la SMA PME, je pense à Satine, Charlie, comptent sur VOUS.

Les dons sont reversés par Alvarum et déductibles de vos impôts.

C'est très facile et 100% sécurisé.

MERCI pour votre soutien!

Eléonore Motte