En Novembre 2018, j'apprenais que ma fille ainée, ma chère et tendre Calixte, était atteinte d'une maladie génétique rare. Cette maladie dont le nom ne nous a été dévoilé qu'en janvier 2019 s'appelle la SMA-PME. C'est une maladie neurodégénérative qui a commencé à se manifester chez Calixte par une faiblesse musculaire (myopathie), des chutes brutales ou des absences (épilepsie myoclonique), des tremblements, une surdité, une grande fatigabilité ... Sans traitement pour la guérir, l'espérance de vie de Calixte, qui a aujourd'hui 13 ans, ne dépasserait pas la fin de l'adolescence.

Face à l' urgence induite par ce diagnostic et convaincue que la recherche médicale vit actuellement une période révolutionnaire grâce à la thérapie génique, je n'ai pas vu d'autre solution que de fermer les yeux sur ma peur et ma douleur de maman et de courir sans relâche pour Calixte et tous les enfants touchés par cette maladie. Certes, je ne suis pas médecin, je ne suis pas chercheur mais j'aime ma fille plus que tout. Je ne peux pas rester spectatrice de sa maladie, mais je peux et je veux ... être actrice de sa guérison.

Fin Janvier 2019, seulement quelques semaines après l'annonce diagnostique et sous l'impulsion positive du grand-père de Calixte qui est médecin, chercheur et clinicien, nous avons créé avec Olivier l'association ASAP for Children, déterminés à gagner cette course contre la montre. Avec comme seul et unique objectif : GUERIR dès que possible et au plus vite les enfants atteints de la SMA-PME, l'association s'est fixée comme missions de faire connaître cette maladie très rare pour réduire l' errance diagnostique, trouver d' autres enfants malades ( Georgia, Brayden, Yaroslav, Cecilia, Tomasino, Melody ... et plus récemment en France : Satine en 2020 et Adeline en 2021), sensibiliser à son urgence vitale et lever des fonds afin de pouvoir contribuer au financement rapide de la recherche médicale.

Juin 2020, l'année dernière, vous avez été incroyables ! et extrêmement nombreux à nous soutenir à l'occasion de notre première participation à la Course des Héros. Ce fut pour nous, parents de Calixte, de Satine et de Georgia, un moment inoubliable ! Les chiffres parlent d'eux-mêmes : Plus de 125 000 € récoltés en seulement quelques semaines grâce à 163 héros & leurs 2 240 merveilleux donateurs.

Grâce à votre générosité, nous avons pu financer les premières étapes d'un programme de criblage moléculaire que nous menons avec la société APTEEUS. L'objectif de ce programme de recherche : identifier des molécules susceptibles de soigner, freiner l'évolution de la maladie en attendant le traitement de thérapie génique, actuellement en cours de développement par une équipe INSERM & GENETHON. Certes l'horloge tourne, le développement d'un traitement innovant prend du temps et est onéreux mais aujourd'hui, les premiers résultats pré-cliniques sont extrêmement encourageants et valident tout l'intérêt de cette approche. Il reste encore à finaliser des étapes indispensables qui nécessitent la mobilisation de compétences dédiées et donc des moyens financiers importants. Et c'est très spécifiquement pour contribuer au financement de la production de ce traitement dès que possible que nous avons besoin de vous aujourd'hui. 

Plus que jamais, nous sommes convaincus que la guérison de cette maladie est à notre portée grâce à l'innovation scientifique, à votre générosité et à l'intelligence collective ! 

Les petits ruisseaux font les grandes rivières, c'est ensemble que nous y arriverons, nous avons besoin de vous !!!

Un immense MERCI pour Calixte, Satine, Adeline, Georgia, Cecilia, Tomasino, Brayden, Melody, ... et tous les enfants atteints d'une SMA-PME.  

Un immense MERCI aussi pour nous, parents, de nous donner du courage, soutenir notre espoir et nous insuffler votre énergie positive.


Armelle
Maman de Calixte et Présidente de l'association ASAP for Children


Les dons sont reversés par Alvarum.
C'est très facile et 100% sécurisé.
Merci pour votre soutien!

APTEEUS est spécialisé dans la recherche et le développement de médicaments et leur repositionnement dans les maladies génétiques rares.
GENETHON est le laboratoire expert de  la thérapie génique des maladies rares, créé par l'AFM-Téléthon. Il mène actuellement un projet de thérapie génique pour la SMA-PME/maladie de Farber.
ASAP for Children se mobilise pour soutenir et contribuer au financement de ces projets.