ASAP for Children est une association qui lutte contre une maladie génétique rare et neurodégénérative appelée SMA-PME. C’est une maladie, proche d’une forme pédiatrique de la maladie de Charcot, qui touche des enfants et les emporte à la fin de leur adolescence.

Derrière cette association, il y a des familles. Des parents. Des grands-parents. Des frères et sœurs. Des oncles, des tantes, des cousins. Des amis … Et surtout des enfants qui veulent simplement vivre et grandir.

Parmi eux, il y avait Calixte, ma chère nièce, à l’origine de la création de l’association il y a 7 ans.

Calixte est décédée il y a 3 ans, à l’âge de 15 ans.

Sa petite sœur et ma filleule Garance, aujourd’hui âgée de 12 ans, est-elle aussi atteinte de cette terrible maladie.

Face à une maladie rare, il y a souvent peu de moyens, peu de visibilité, et peu d’espoir.

C’est pourquoi, dès l’annonce du diagnostic pour Calixte, nous avons décidé de ne pas attendre et de créer ASAP for Children pour financer la recherche médicale. Depuis 7 ans, grâce à la mobilisation de nombreux collecteurs et de leurs généreux donateurs, l’association a déjà récolté plus 800 000 euros via la course des héros et contribué de manière décisive au développement d’un traitement de thérapie génique conçu par l'extraordinaire équipe "Maladies neuromusculaires et thérapie génique" d'Ana Buj Bello à Généthon.

Et aujourd’hui, nous n’avons jamais été aussi près du but.

• Les tests précliniques réglementaires sont terminés.
• Le traitement est prêt.
• L’essai clinique pourrait démarrer fin 2026.

Après sept années de combat, l’espoir est devenu concret.

Mais il reste une dernière étape essentielle : financer la mise en œuvre concrète de l’essai clinique, notamment la préparation et l’acheminement sécurisé des doses, les analyses biologiques et le suivi médical des enfants.

Le dernier obstacle est aujourd’hui financier.

C’est pourquoi votre soutien reste indispensable.

Un don, quel qu’il soit, peut réellement aider ces enfants à accéder au traitement.

Pour Garance, en mémoire de Calixte.

Pour Satine et Charlie, en mémoire d'Adeline qui nous a également quitté l’été dernier à l’âge de 15 ans.

Pour tous les autres enfants qui attendent ce traitement.

Chaque don nous rapproche de la ligne d’arrivée.

Merci du fond du cœur pour votre générosité et votre confiance.

Eléonore BERTRAND