Je cours cette année au profit d’ASAP for Children, une association créée par une famille pour soutenir des enfants atteints de maladies génétiques très rares liées au gène ASAH1 : la SMA-PME et la maladie de Farber.

Ces maladies empêchent l’organisme de produire correctement une enzyme indispensable au bon fonctionnement des cellules. Peu à peu, elles atteignent les muscles, le système nerveux, la motricité, la respiration... Depuis que je soutiens ASAP, j'ai malheureusement vu Calixte, puis Adeline, nous quitter.

Mais il existe aujourd'hui un espoir très concret : la thérapie génique. L’objectif est d’apporter aux cellules une version fonctionnelle du gène défaillant, afin de permettre à l’organisme de produire l’enzyme manquante. Depuis sept ans, les dons collectés par ASAP for Children ont contribué de manière décisive au développement d'un traitement de thérapie génique porté par les extraordinaires équipes de Généthon. Grâce aux dons des années précédentes, les tests précliniques sont terminés et le traitement est prêt. L’essai clinique pourrait démarrer en octobre 2026.

La ligne d'arrivée est donc toute proche, car ill ne reste plus qu'un ultime obstacle : financer la mise en œuvre concrète de l’essai clinique qui comprend la préparation et le transport sécurisé des doses ainsi que les analyses biologiques et le suivi médical des enfants (avant et après le traitement).

C’est pourquoi je fais appel à vous et à votre générosité. Un don, même modeste, ajouté à tous les autres, peut contribuer cette année à faire passer ces enfants de la maladie à la guérison, grâce à ce traitement. Et pour ces enfants, comme Garance, ou Satine et son petit frère Charlie, guérir signifie tout simplement vivre. Aidez-les à franchir la ligne d'arrivée.

Les dons sont reversés par Alvarum à ASAP for Children, et 66% de votre don est déductible de vos impôts : si vous donnez 100€, votre don ne vous reviendra donc qu'à 33,33€ après déduction.

Merci pour votre soutien, et surtout pour vos dons!

Bertrand SIMON